{"id":3056,"date":"2017-03-04T21:14:27","date_gmt":"2017-03-04T20:14:27","guid":{"rendered":"http:\/\/www.ematologialasapienza.it\/?p=3056"},"modified":"2023-11-14T15:27:02","modified_gmt":"2023-11-14T14:27:02","slug":"report-patient-day-vivere-con-lepn","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.ematologialasapienza.it\/?p=3056","title":{"rendered":"Report Patient DAy – Vivere con l’EPN"},"content":{"rendered":"

Introduzione <\/strong><\/p>\n

IL 5 Novembre 2016, presso la sala riunioni dell\u2019Istituto di Ematologia, in Via Benevento 27\/A, si \u00e8 svolto il secondo convegno romano dedicato ai pazienti affetti da Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN).<\/p>\n

Durante la mattina si \u00e8 svolta una \u201ctavola rotonda\u201d riservata ai \u201ctecnici\u201d della patologia per l\u2019Azienda Policlinico Umberto I. Lo scopo di questo incontro \u00e8 stato quello di mettere a punto i problemi organizzativi relativi all\u2019erogazione del farmaco. \u00a0Erano presenti al tavolo di lavoro il Responsabile per le Malattie Rare del Policlinico Umberto I, Dott. Mauro Celli, la Referente Regionale delle Malattie Rare per l\u2019Ematologia, Dott.ssa Fiorina Giona, la Responsabile Regionale per l\u2019EPN, Dott.ssa Anna Paola Iori, la Responsabile della Farmacia dell\u2019Istituto, Dott.ssa Enrica Arduini, il Referente della Qualit\u00e0, Dott. Roberto Ricci, ed il Direttore dell\u2019Istituto di Ematologia Prof. Roberto Fo\u00e0.<\/p>\n

Nel pomeriggio la sala riunioni \u00e8 stata aperta ai pazienti e si \u00e8 aperto il \u201cpatient day\u201d. Questo appuntamento che periodicamente abbiamo con i pazienti affetti da EPN, e che ha visto negli anni protagoniste altre citt\u00e0 quali Torino, Milano, Napoli, Firenze, \u00e8 un\u2019occasione per medici e pazienti di interagire insieme, per aggiornare sullo stato dell\u2019arte della patologia, e chiarire eventuali dubbi o \u201cpreoccupazioni\u201d da parte dei pazienti.<\/p>\n

La presenza dei rappresentati dell\u2019Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna (AIEPN), associazione dei pazienti affetti da questa patologia, nata nel 2010, ha ulteriormente contribuito ad arricchire questa giornata.<\/p>\n

<\/p>\n

Relatori<\/strong><\/p>\n

Robin Fo\u00e0 (RF), Mauro Celli (MC), Anna Paola Iori (API), Roberto Ricci (RR), Walter Barbieri (WB), Rosario Notaro (RN), Simona Sica (SS).<\/p>\n

<\/p>\n

Referenti Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna (AIEPN)<\/strong><\/p>\n

Michela Cerchi (MC), Sergio Ferini Strambi (SFS).<\/p>\n

<\/p>\n

Incontro con i pazienti affetti da EPN<\/strong><\/h2>\n
\u00a0<\/strong><\/p>\n
Benvenuto da parte del Prof. Robin Fo\u00e0 e della Dr.ssa Anna Paola Iori che hanno spiegato la finalit\u00e0 della giornata e l\u2019articolazione della stessa ai relatori ed ai partecipanti <\/strong><\/p>\n
\u00a0<\/strong><\/p>\n
La Dr.ssa Anna Paola Iori ed il Dott. Walter Barberi hanno relazionato sulla storia della patologia e le sue caratteristiche cliniche la cui conoscenza ha determinato un notevole cambiamento negli anni della vita del paziente con EPN<\/strong><\/p>\n
Nel 1794 il Dott. Charles Stewart descrisse il caso di un paziente che presentava emissione di sangue dall\u2019uretra che si risolveva spontaneamente, pubblicandolo su una rivista scientifica dell\u2019epoca. Successivamente, nel 1866 il Dr. William Gull riport\u00f2 il caso di un paziente con ematuria intermittente. Tuttavia i fenomeni osservati non vennero ricondotti ad una \u201csindrome\u201d definita.\u00a0 L\u2019EPN, quale sindrome con caratteristiche ben definite, fu descritta per la prima volta nel 1928 dal Prof. Marchiafava (padre della Scuola di Anatomia Romana) e dal Dr. Micheli, che definirono questa nuova entit\u00e0 clinica, denominata appunto \u201csindrome di Marchiafava \u2013 Micheli\u201d, caratterizzata da anemia emolitica con emosiderinuria perpetua. Il termine Emoglobinuria Parossistica Notturna fu introdotto solo successivamente, nel 1925, dal Dr. Enneking. La scelta di questa terminologia era dettata dal fatto che durante la notte, per la depressione del centro respiratorio, si viene a determinare una ritenzione di diossido di carbonio con abbassamento del pH nel sangue (acidificazione) e rottura delle emazie, con urine scure al mattino. Di fatto la lisi delle emazie \u00e8 continua nella giornata; il ristagno vescicale durante la notte rende pi\u00f9 evidenti le urine scure al mattino.<\/p>\n
I segni e i sintomi clinici dell\u2019EPN all\u2019esordio della malattia sono i seguenti:<\/p>\n
\n
Anemia 35%<\/li>\n
Emoglobinuria 26%<\/li>\n
Segni e sintomi emorragici 18%<\/li>\n
Aplasia midollare 13%<\/li>\n
Sintomi gastrointestinali 10%<\/li>\n
Anemia emolitica ed ittero 9%<\/li>\n
Trombosi ed embolismo 6%<\/li>\n
Anemia da carenza di ferro 6%<\/li>\n
Infezioni 5%<\/li>\n
Segni e sintomi neurologici 4%.<\/li>\n<\/ul>\n
Il primo test diagnostico dell\u2019EPN risale al 1930, e prende il nome di test di Ham dallo scienziato che lo ide\u00f2, permettendo di evidenziare la sensibilit\u00e0 dei globuli rossi alla lisi mediata dal complemento.<\/p>\n
Nel 1956, \u00e8 stato compreso che il deficit di proteine di ancoraggio, che rendono adese delle molecole con precise funzioni, sulla superficie dei globuli rossi \u00e8 il responsabile dell\u2019emolisi mediata dal complemento. Il complemento \u00e8 un sistema ancestrale di difesa dalle infezioni batteriche composto da una serie di proteine che si attivano tra di loro attraverso un meccanismo a cascata, fino ad arrivare a rompere la membrana del batterio, creando un foro nella sua struttura. In condizioni normali, il globulo rosso presenta le proteine di superficie CD55 e CD59 che impediscono la lisi complemento-mediata. L\u2019assenza di queste proteine nel globulo rosso del paziente con EPN ne determina la lisi ad opera del complemento.<\/p>\n
Nel 1993, il Dr Kinoshita ha isolato il gene PIG-A, che contribuisce alla sintesi delle proteine di ancoraggio (glicosil fosfatil inositolo, GPI) sulla membrana dei globuli rossi. Ma la carenza delle proteine GPI-anchored \u00a0\u00e8 presente su tutte le cellule del sangue che derivano dalla cellula progenitrice, ovvero la cellula staminale emopoietica (CSE). Infatti l\u2019EPN \u00e8 una malattia \u201cclonale\u201d della CSE. Ovvero sono alterate tutte le cellule (clone) che derivano dalla prima CSE che ha subito la mutazione genetica. Tale mutazione si sviluppa nel corso della vita dell\u2019individuo e non ha una trasmissione ereditaria.<\/p>\n
<\/p>\n
La triade sintomatologica che caratterizza l\u2019EPN \u00e8:<\/p>\n
– Anemia dovuta ad emolisi intravascolare cronica<\/p>\n
– Predisposizione alle trombosi<\/p>\n
– Aplasia.<\/p>\n
(Figura 1).<\/p>\n
$\"\"$ <\/a><\/p>\n
<\/p>\n
<\/p>\n
<\/p>\n
<\/p>\n
<\/p>\n
<\/p>\n
<\/p>\n
<\/p>\n
<\/p>\n
<\/p>\n
Attualmente la diagnosi di EPN viene fatta sulla base di:<\/p>\n
\n
Storia clinica<\/li>\n
Esami di laboratorio che evidenziano la lisi cellulare (emocromo, LDH, bilirubina, emoglobinuria, emosideruria, reticolociti)<\/li>\n
Test di HAM<\/li>\n
Studio citofluorimetrico.<\/li>\n<\/ul>\n
Ad oggi, la diagnosi definitiva di EPN viene effettuata attraverso lo studio citofluorimetrico che permette di valutare la mancanza o la riduzione delle proteine specifiche CD55 e CD59 sulla superficie del globulo rosso.<\/p>\n
Poich\u00e9 l\u2019EPN pu\u00f2 andare incontro nel corso del tempo ad un\u2019evoluzione clinica ovvero:<\/p>\n
\n
quadri di ipoplasia midollare e citopenia periferica con riduzione dell\u2019emolisi (EPN spenta)<\/li>\n
comparsa di patologie clonali (mielodisplasie)<\/li>\n
remissione spontanea completa (in rari casi)<\/li>\n<\/ul>\n
il monitoraggio attraverso controlli ematochimici periodici \u00e8 fondamentale, anche per una migliore gestione degli approcci terapeutici attualmente disponibili. Infatti, negli anni, la vita dei pazienti con EPN \u00e8 cambiata non solo grazie al miglioramento delle indagini diagnostiche ed ad una maggiore conoscenza delle basi fisiopatologiche della malattia, ma anche ad un conseguente miglioramento degli approcci terapeutici. Infatti, fino al 2007 era possibile impiegare nei pazienti con EPN solo strategie di supporto quali:<\/p>\n
\n
Trasfusioni con globuli rossi concentrati<\/li>\n
Integrazione di vitamine<\/li>\n
Integrazione di ferro (nella fase emolitica senza fabbisogno di trasfusionale)<\/li>\n
Cortisonici\/androgeni (ad oggi non si somministrano pi\u00f9 cortisonici)<\/li>\n
Idratazione alcalina in corso di crisi emoglobinurica<\/li>\n
Terapia ferrochelante nella fase di fabbisogno trasfusionale.<\/li>\n
Profilassi delle complicanze (trombosi) con terapia anticoagulante orale o eparinica e terapia sintomatica (es. antidolorifici)<\/li>\n
Trapianto<\/strong> di cellule staminali emopoietiche, quale unica terapia in grado di guarire l\u2019EPN<\/strong>, nei pazienti con trombosi gravi ricorrenti o frequenti episodi di crisi emoglobinurica, o associata aplasia midollare (ovvero mancato funzionamento del midollo osseo con grave riduzione dei globuli rossi, globuli bianche e piastrine)<\/li>\n<\/ul>\n
<\/p>\n
Dal 2007 \u00e8 disponibile un farmaco, non curativo (nel senso di capacit\u00e0 di dare guarigione), ma capace di bloccare l\u2019emolisi. Il farmaco, denominato eculizumab, \u00e8 un anticorpo monoclonale, che legandosi alla frazione \u201cC5\u201d della cascata del complemento ne impedisce la progressione nelle fasi successive ed impedisce, pertanto, la formazione del complesso di attacco di membrana e conseguentemente la lisi del globulo rosso. Questo si traduce in un aumento dei livelli di emoglobina con una riduzione dell\u2019LDH, dell\u2019astenia e del fabbisogno trasfusionale per numerosi pazienti. Circa il 20% dei pazienti mostra una risposta completa, il 50% risponde parzialmente al farmaco riducendo o annullando il fabbisogno trasfusionale, ma mantenendo livelli di emoglobina tra 8 ed 11 gr\/dl. Purtroppo, una parte dei pazienti \u00e8 resistente alla terapia con eculizumab. E\u2019stato altres\u00ec osservato che il trattamento con il nuovo farmaco induce una notevole riduzione degli eventi trombotici. Secondo l\u2019algoritmo diagnostico-terapeutico, attualmente impiegato nella gestione dei pazienti con EPN, proposto dal Prof. Lucio Luzzatto, i pazienti con EPN non sintomatica vanno solamente osservati e supportati con l\u2019assunzione di ferro e vitamine. Per i pazienti con EPN grave caratterizzata da fenomeni di emolisi ripetuti, anemia ed eventi trombotici, l\u2019algoritmo prevede il trattamento con eculizumab. Nei pazienti con aplasia midollare, la terapia immunosoppressiva e il trapianto di midollo rappresentano le uniche opzioni di trattamento. Grazie all\u2019introduzione del nuovo farmaco ed al miglioramento della terapia di supporto, attualmente la sopravvivenza dei pazienti con EPN \u00e8 sovrapponibile a quella della popolazione sana con le stesse caratteristiche di et\u00e0 e sesso.<\/p>\n
Il Centro di Ematologia del Policlinico Umberto I\/Universit\u00e0 Sapienza di Roma \u00e8 impegnato nella cura della EPN dal 1985. Nel 2005, \u00e8 stato coinvolto nello studio di fase 3 per valutare l\u2019efficacia dell\u2019eculizumab ed, in seguito, ha preso parte allo studio di mantenimento. Nel 2007, data l\u2019efficacia e la tollerabilit\u00e0 comprovate, il farmaco \u00e8 stato messo in commercio sia in America che in Europa. Nel 2015, l\u2019Ematologia del Policlinico Umberto I \u00e8 divenuto Centro di Riferimento Regionale per l EPN.<\/p>\n
<\/p>\n
Dr. Roberto Ricci.<\/strong><\/p>\n
Nel corso della relazione \u00e8 stata evidenziata l’esperienza della gestione dei pazienti afferenti presso il Centro del Policlinico Umberto I. Emerge chiaramente un trend in rapido aumento della casistica; tra il 1985 ed il 2016 sono 41 i pazienti seguiti<\/p>\n
E’ stata sottolineata la complessit\u00e0 gestionale che deve tener conto di aspetti logistici quali la distanza dei pazienti dal Centro di cura, il tempo impiegato per le terapie, la compatibilit\u00e0 con la vita sociale e lavorativa dei pazienti. Per ottimizzare il processo di cura sono stati evidenziati gli attuali punti di forza ed i miglioramenti auspicabili dal punto di vista organizzativo.<\/p>\n
<\/p>\n
Dr. Mauro Celli \u2013 Malattie rare: il ruolo dei centri di riferimento.<\/strong><\/p>\n
Il Policlinico Umberto I \u00e8 entrato a far parte della Rete Europea per le malattie rare, ed in tale ambito \u00e8 stato riconosciuto come centro di riferimento regionale per l\u2019EPN.<\/p>\n
Dal 2012 \u00e8 stato istituito uno \u201csportello\u201d nel Policlinico Umberto I, dedicato alle malattie rare, la cui apertura ha determinato una crescita esponenziale di pazienti, giunti a 10.214 alla fine del 2015 ed attualmente saliti a 12.000. I medici di medicina generale, i pediatri e gli altri medici prescrittori si rivolgono allo sportello malattie rare dove sono disponibili sia referenti delle associazioni dei pazienti, che infermieri specializzati che indirizzano il paziente al case manager<\/em> di riferimento, che si occupa di avviare il percorso diagnostico-terapeutico-assistenziale attraverso un ricovero ordinario o di day hospital<\/em>, o mediante il sistema ambulatoriale.<\/p>\n
Al momento della diagnosi, viene rilasciato al paziente un certificato necessario per richiedere all\u2019ASL l\u2019esenzione per malattia rara e l\u2019invalidit\u00e0. Per le malattie rare, la legge stabilisce un\u2019esenzione completa per tutti gli esami diagnostici in tutte le regioni italiane.<\/p>\n
\u00a0<\/strong><\/p>\n
Dr. Rosario Notaro – Nuovi sviluppi nella terapia e nella ricerca.<\/strong><\/p>\n
Se da un lato l\u2019eculizumab \u00e8 in grado di bloccare il fattore C5 del complemento impedendo l\u2019emolisi e migliorando i segni ed i sintomi dell\u2019EPN, dall\u2019altro aumenta la suscettibilit\u00e0 ad alcuni tipi di infezioni batteriche, quali il meningococco. Pertanto \u00e8 necessario un adeguato calendario vaccinale, anti-meningococcico, da somministrare almeno 2 settimane prima di iniziare il farmaco. Inoltre \u00e8 essenziale la sorveglianza attiva verso le possibili infezioni nei pazienti in terapia con eculizumab: in caso di febbre \u00e8 necessario rivolgersi immediatamente al proprio medico, per valutare la necessit\u00e0 di iniziare una terapia antibiotica.<\/p>\n
Come gi\u00e0 riportato dai precedenti relatori, una quota di individui non mostra alcuna risposta all\u2019eculizumab, continuando ad avere fabbisogno trasfusionale. In alcuni casi \u00e8 stata osservata scarsa produzione di eritropoietina e, pertanto, la somministrazione di eritropoietina pu\u00f2 essere molto utile. In altri casi \u00e8 stata osservata una pi\u00f9 rapida riduzione dell\u2019attivit\u00e0 anti-complemento nel siero dei pazienti in trattamento con eculizumab, che non permette di raggiungere la data della somministrazione successiva del farmaco, con adeguati livelli di emoglobina. In questi casi potrebbe essere suggerito di aumentare la dose del farmaco o ridurre l\u2019intervallo tra le somministrazioni. In altri casi la causa della scarsa o nulla risposta al farmaco pu\u00f2 essere su base genetica.<\/p>\n
La splenectomia pu\u00f2 essere utile nei casi in cui l\u2019emolisi extra- vascolare riduca la risposta al trattamento con il farmaco. Purtroppo il rischio trombotico ed infettivo associato a questo intervento, anche se effettuato non secondo la chirurgia classica, ma attraverso embolizzazione selettiva dell\u2019arteria splenica, ne pu\u00f2 rendere difficile l\u2019impiego.<\/p>\n
Negli ultimi anni gli sviluppi della ricerca stanno mettendo a punto nuove molecole capaci di bloccare il complemento, con meccanismi diversi dall\u2019eculizumab. Questo potr\u00e0 aprire la possibilit\u00e0 di risposta anche nei pazienti resistenti a questo trattamento.<\/p>\n
<\/p>\n
\u00a0<\/strong>Prof.ssa Simona Sica – EPN e gravidanza.<\/strong><\/p>\n
In era pre-eculizumab la gravidanza in pazienti con EPN era al alto rischio di complicanze sia per la madre che per il bambino. In particolare, veniva riportato un alto tasso di mortalit\u00e0 materna causata principalmente da processi trombotici. Inoltre in gravidanza si osservava un aumento del fabbisogno di trasfusioni.<\/p>\n
L\u2019introduzione del nuovo farmaco ha permesso alle giovani donne con EPN di affrontare la gravidanza con maggior sicurezza. Uno studio giapponese consiglia addirittura di iniziare terapia con eculizumab in donne con EPN in gravidanza od in programma di gravidanza che non siano gi\u00e0 in trattamento. E\u2019 stato osservato che l\u2019eculizumab attraversa la barriera placentare soltanto in minima parte, per cui i neonati non mostrano alterazioni del sistema del complemento, inoltre si riscontra solo in tracce nel latte materno, pertanto, le donne con EPN in trattamento con eculizumab possono allattare al seno.<\/p>\n
Poich\u00e9 la sfera riproduttiva \u00e8 interessata anche negli uomini affetti da EPN, data la comparsa di disfunzione erettile, \u00e8<\/p>\n
importante che gli uomini trattati con il farmaco non sospendano la terapia nel caso in cui intendano provare a concepire un figlio.<\/p>\n
Per le donne con EPN che non gradiscano una gravidanza, In considerazione del rischio trombotico aumentato con questa patologia, la contraccezione con estroprogestinico non \u00e8 da ritenersi il metodo contraccettivo ormonale pi\u00f9 indicato. Risultano pi\u00f9 indicati metodi contraccettivi alternativi, quali dispositivi intrauterini oppure l\u2019uso del preservativo.<\/p>\n
<\/p>\n
Michela Cerchi – Il ruolo dell\u2019associazione dei pazienti con EPN.<\/strong><\/p>\n
L\u2019EPN mi \u00e8 stata diagnosticata circa 20 anni fa ed in passato era molto difficile far comprendere da quale patologia io fossi affetta, cos\u00ec come ottenere la rimborsabilit\u00e0, l\u2019invalidit\u00e0, ecc. E\u2019 essenziale una condivisione delle proprie esperienze e, allo scopo di supportare i pazienti con EPN, nel 2010 \u00e8 nata l\u2019Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna (AIEPN). Questa associazione \u00e8 formata da pazienti, familiari ed ematologi che si impegnano per favorire la ricerca e garantire ai pazienti con EPN un trattamento che sia uniforme in tutte le regioni d\u2019Italia. Attraverso il sito web dell\u2019associazione www.aiepn.it<\/a> \u00e8 possibile acquisire conoscenze sulla patologia e diventare soci sostenitori.<\/p>\n
<\/p>\n
Dr.ssa Flora Gigli – Il ruolo dello psicologo nell\u2019EPN.<\/strong><\/p>\n
Malattia rara vuol dire che le conoscenze a disposizione in merito sono poche e, pertanto, restano ancora numerosi quesiti a cui i medici e i pazienti hanno bisogno di dare una risposta. Questo comporta un senso di disorientamento rispetto a queste condizioni. Il rischio maggiore \u00e8 che i pazienti possano ricevere dai clinici risposte, ai propri dubbi e alle proprie necessit\u00e0, che risultino poco chiare o minimizzanti a causa della scarsit\u00e0 delle conoscenze a disposizione. E\u2019 importante delineare un percorso che sia fondato su un\u2019alleanza terapeutica tra il paziente e l\u2019equipe di medici che lo segue, soprattutto considerando che il percorso di cura \u00e8 prolungato nel tempo in caso di EPN.<\/p>\n
La figura del case manager<\/em> deve essere di supporto agli altri medici dell\u2019equipe in modo che abbiano un\u2019idea chiara sulla condizione del paziente. E\u2019 importante che l\u2019equipe medica ascolti il paziente, per comprendere qual \u00e8 l\u2019idea del paziente sulla propria malattia, allo scopo di evitare fraintendimenti. L\u2019ascolto dei pazienti \u00e8 fondamentale anche per essere a conoscenza degli aspetti non codificati o sintomi sconosciuti, in modo da poter essere veramente utili allo specifico paziente. In questi casi, lo psicologo pu\u00f2 essere molto utile soprattutto nello stare accanto al paziente e affiancare l\u2019equipe, per discutere del paziente, in modo da trovare delle soluzioni che possano aumentarne la compliance.<\/p>\n
Conclusione – Ringraziamenti e saluti da parte della Dr.ssa Anna Paola Iori a tutti i relatori e partecipanti a questa vivace ed interattiva giornata. <\/strong><\/p>\n
\u00a0<\/strong><\/p>\n
\u00a0<\/strong>Domande dei pazienti con EPN:<\/strong><\/h2>\n
\u00a0<\/strong><\/p>\n
\n
La necrosi intestinale pu\u00f2 essere una conseguenza dell\u2019EPN?<\/li>\n<\/ol>\n
Dott.ssa Iori<\/strong>– S\u00ec \u00e8 possibile perch\u00e9 gli eventi trombotici dovuti all\u2019EPN, possono interessare il circolo vascolare dell\u2019intestino, ed in caso di trombosi estesa, possono indurre necrosi tissutale anche a livello intestinale.<\/p>\n
\n
Un paziente con EPN sottoposto al trattamento con eculizumab non ha mostrato miglioramenti, a cosa pu\u00f2 essere dovuto?<\/li>\n<\/ol>\n
Dott.ssa Iori<\/strong> \u2013 Pu\u00f2 essere dovuto a fenomeni di emolisi extravascolare o ad un metabolismo del farmaco pi\u00f9 accelerato che rende necessario modificare la shedula di somministrazione del farmaco, come ha detto il Dott Notaro nella sua relazione. E\u2019 in corso di studio la ricerca di fattori genetici che possono causare una resistenza al farmaco<\/p>\n
\n
E\u2019 necessario effettuare un richiamo della vaccinazione anti-meningocco?<\/li>\n<\/ol>\n
Dott.ssa Iori <\/strong>– S\u00ec, ogni 3-4 anni. Manca un protocollo nazionale ed europeo standardizzato sulla vaccinazione attualmente, ma \u00e8 in programma di realizzarlo. In aggiunta, \u00e8 necessario effettuare anche la nuova vaccinazione anti-meningococco di tipo B.<\/p>\n
\n
E\u2019 necessario tenere sempre con s\u00e9 le compresse di ciproxin in modo da assumerle in caso di febbre?<\/li>\n<\/ol>\n
Dott.ssa Iori <\/strong>– S\u00ec, solitamente consigliamo ai pazienti di assumere questo antibiotico in caso di febbre, ma \u00e8 importante comunque un contatto, almeno telefonico con il medico, prima di iniziare una terapia.<\/p>\n
Dott. Notaro<\/strong> – Assolutamente s\u00ec, in modo da evitare problematiche legate alla meningite. La somministrazione di ciproxin ha fatto s\u00ec che in Italia non si verificassero casi di meningite in pazienti con EPN.<\/p>\n
\n
5<\/strong>. In caso di EPN \u00e8 consigliabile effettuare il vaccino anti-influenzale?<\/li>\n<\/ol>\n
Dott.ssa Iori <\/strong>\u00a0– S\u00ec, \u00e8 consigliabile.<\/p>\n
\n
Cosa si intende per crisi emolitica grave?<\/li>\n<\/ol>\n
Dott. Barberi <\/strong>\u00a0– Per crisi emolitica grave, si intende una forte diminuzione dell\u2019emoglobina accompagnata da urine scure, stanchezza, tachicardia e ittero.<\/p>\n
\n
Quali sono gli accorgimenti necessari per mantenere una buona qualit\u00e0 della vita?<\/li>\n<\/ol>\n
Dott. Barberi <\/strong>\u00a0– Alcune condizioni possono favorire le crisi emolitiche, ma \u00e8 importante che i pazienti conducano una vita il pi\u00f9 possibile normale.<\/p>\n
Dott.ssa Iori <\/strong>\u00a0\u00a0– L\u2019idratazione \u00e8 importante, quindi, \u00e8 importante bere. Nella fase in cui non ci si sottopone a trasfusioni \u00e8 utile una dieta ricca di ferro.<\/p>\n
Dott. Notaro<\/strong> – Il paziente deve adattarsi alle caratteristiche della propria patologia, che possono variare da soggetto a soggetto. La valutazione della funzionalit\u00e0 renale dei pazienti con EPN va effettuata tenendo presente che perdono emoglobina con le urine. E\u2019 necessario idratarsi bene soprattutto in presenza di crisi emolitica.<\/p>\n
Prof.ssa Sica <\/strong>\u00a0– E\u2019 importante che i pazienti con EPN conducano una vita normale.<\/p>\n
Dott.ssa Gigli <\/strong>– E\u2019 fondamentale essere consapevoli della patologia ma condurre una vita normale, perch\u00e9 la componente psicologica \u00e8 importante.<\/p>\n
\n
Quando una malattia si definisce \u2018rara\u2019?<\/li>\n<\/ol>\n
Dott. Celli <\/strong>– Quando ha una frequenza di 1\/5.000 nati, anche se attualmente \u00e8 in corso una discussione per meglio definire questo punto.<\/p>\n
\n
Esiste un fattore esterno scatenante l\u2019aplasia midollare?<\/li>\n<\/ol>\n
Dott.ssa Iori <\/strong>– Esistono fattori scatenanti le malattie del sangue, un esempio estremo \u00e8 l\u2019esplosione della bomba atomica e le radiazioni che ha indotto negli anni \u201940 numerosi casi di aplasia. Anche alcuni virus possono determinare la comparsa di aplasia midollare. \u00a0Inoltre, \u00e8 disponibile una lista di solventi che possono causare aplasia. Tuttavia l\u201980% delle forme aplastiche ha una causa sconosciuta, probabilmente su base autoimmune. Questo probabilmente \u00e8 il meccanismo che causa aplasia midollare nei pazienti con EPN<\/p>\n
Dott. Notaro<\/strong>– Le forme di aplasia maggiormente associate ad EPN sono di tipo autoimmunitario. Purtroppo, in questi caso, i fattori scatenanti la reazione autoimmunitaria non sono noti.<\/p>\n
\n
Il soliris™ agisce sull\u2019aplasia?<\/li>\n<\/ol>\n
Dott.ssa\u00a0 Iori <\/strong>– No, non agisce sull\u2019aplasia.<\/p>\n
\n
Il soliris™ \u00e8 impiegato anche nel trattamento di altre malattie autoimmuni?<\/li>\n<\/ol>\n
Dott.ssa Iori<\/strong> – Si suppone che questo farmaco possa essere utile nel trattamento di patologie autoimmuni complemento-mediate, ma non ci sono sufficienti dati a disposizione a supporto di questo aspetto.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Introduzione IL 5 Novembre 2016, presso la sala riunioni dell\u2019Istituto di Ematologia, in Via Benevento 27\/A, si \u00e8 svolto il secondo convegno romano dedicato ai pazienti affetti da Emoglobinuria Parossistica […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[44],"tags":[119,118],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.ematologialasapienza.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/3056"}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.ematologialasapienza.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.ematologialasapienza.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.ematologialasapienza.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.ematologialasapienza.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=3056"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/www.ematologialasapienza.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/3056\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":12088,"href":"https:\/\/www.ematologialasapienza.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/3056\/revisions\/12088"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.ematologialasapienza.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=3056"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.ematologialasapienza.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=3056"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.ematologialasapienza.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=3056"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}