Il trattamento con cellule CAR-T rappresenta la pi\u00f9 recente e innovativa aggiunta all\u2019armamentario terapeutico delle neoplasie ematologiche. Si tratta di una terapia estremamente complessa ed impegnativa, per il medico e per il paziente, che pu\u00f2 consentire di ottenere risposte cliniche, anche complete, in pazienti che hanno gi\u00e0 fallito le altre opzioni terapeutiche oggi a disposizione.<\/p>\n
In breve, il procedimento consiste nel prelevare i linfociti dal sangue periferico del paziente, trasformarli ed espanderli in vitro<\/em> cos\u00ec da renderli in grado di attaccare ed uccidere le cellule tumorali ed infine infonderli nuovamente nel paziente stesso. Di fatto, una forma di immunoterapia altamente sofisticata. Pi\u00f9 nello specifico, le CAR-T Cells <\/strong>sono linfociti T, ingegnerizzati ad esprimere un recettore antigenico (T-Cell Receptor<\/em>, TCR) chimerico, in grado di riconoscere specifici antigeni di superficie (come il CD19) presenti sulla cellula tumorale. Il TCR chimerico agisce come il TCR endogeno, attivando la cellula CAR-T e dirigendone l\u2019attivit\u00e0 citotossica verso lo specifico target. Un processo dunque complesso, che coinvolge clinici, aferesisti, laboratoristi, farmacisti.<\/p>\n Ad oggi, le CD19 CAR-T Cells sono state approvate in Italia per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti o recidivati e di pazienti con leucemia acuta linfoblastica (LAL) a cellule B refrattaria o in recidiva fino a 25 anni di et\u00e0.<\/strong><\/p>\n Accanto ai problemi tecnici ed organizzativi (i linfociti T del paziente, prelevati attraverso leucoaferesi devono essere trasferiti al sito di produzione, modificati e coltivati in laboratori riservati e quindi rispediti al paziente per l\u2019infusione come un vero farmaco), il trattamento pu\u00f2 essere associato a complicanze potenzialmente anche molto gravi, quali la sindrome da rilascio di citochine e forme particolari di neurotossicit\u00e0, che richiedono una precoce diagnosi e un tempestivo trattamento.<\/p>\n In considerazione della notevole expertise<\/em> clinica e di laboratorio richiesta, questo trattamento \u00e8 oggi potenzialmente fattibile in Italia per i pazienti ematologici solo all\u2019interno di Centri specialistici identificati dalle Regioni sulla base di requisiti specifici definiti da AIFA, fra cui l\u2019Istituto di Ematologia della \u201cSapienza<\/em>\u201d di Roma. Il nostro Istituto si \u00e8 quindi attrezzato con la formazione di una CAR-T Unit<\/strong>, che coinvolge le UOC (Unit\u00e0 Operative Complesse) di Ematologia e di Immunoematologia e Medicina Trasfusionale. La CAR-T Unit<\/strong> \u00e8 stata ufficialmente deliberata dal Policlinico Umberto I nella scorsa primavera ed \u00e8 stata di fatto la prima CAR-T Unit<\/strong> pubblica in Italia.<\/p>\n Le componenti necessarie per la formazione di una CAR-T Unit<\/strong> comprendono, accanto ad un Coordinatore e investigatori specificamente formati, una Unit\u00e0 di trapianto accreditata, reparto dedicato e relativo personale istruito sul trattamento e le possibili complicanze, farmacia e laboratori cellulari di qualit\u00e0 certificata, Centro Trasfusionale e specialisti per aferesi e, per la gestione clinica della fase post-infusione, rapporti diretti con le Unit\u00e0 di Terapia Intensiva per adulti e bambini, oltre a consulenti dedicati (cardiologi, neurologi, infettivologi).<\/p>\n Per avere una valutazione grossolana dell\u2019impegno richiesto per ogni paziente, che coinvolge un totale di pi\u00f9 di 50 persone, va considerato che la fase preparatoria, dal prelievo dei linfociti all\u2019infusione, dura circa 30 giorni, mentre per il decorso post-infusione devono essere previste almeno 2 settimane di ricovero, spesso in Terapia Intensiva. Oltre allo stretto monitoraggio clinico, laboratoristico e strumentale, \u00e8 importante sottoporre i pazienti ad accurati studi specialistici di laboratorio intesi a monitorare la presenza delle cellule CAR-T nel paziente dopo l\u2019infusione e altri parametri immunologici ed ematologi utili a definire l\u2019efficacia del trattamento.<\/p>\n Il Centro di Ematologia della \u201cSapienza<\/em>\u201d, Policlinico Umberto I ha compiuto un rilevante sforzo organizzativo per rendere possibile la messa in opera di questa complessa macchina terapeutica, ed il trattamento con CAR-T Cells nei pazienti che ne possono trarre beneficio \u00e8 oggi una realt\u00e0. I primi due pazienti sono stati trattati e per un terzo paziente la procedura \u00e8 in corso di valutazione. Da sottolineare come l\u2019Ematologia del Policlinico Umberto iI sia il primo Centro pubblico del Lazio, e dell\u2019intero centro-sud, a trattare pazienti con cellule CAR-T. Per il 2020 si prevede di poter trattare intorno ai 25 pazienti. Si tratta della punta pi\u00f9 avanzata delle opzioni terapeutiche oggi a disposizione dei pazienti con patologie onco-ematologiche, e la sua implementazione, nonostante le difficolt\u00e0 tecniche ed organizzative descritte, conferma ulteriormente la tradizione di eccellenza del nostro Centro.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Il trattamento con cellule CAR-T rappresenta la pi\u00f9 recente e innovativa aggiunta all\u2019armamentario terapeutico delle neoplasie ematologiche. 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